Części zamienne dla ludzi. Terapie komórkami macierzystymi już działają

Po latach debaty komórki macierzyste zbliżają się do możliwości leczenia takich schorzeń jak padaczka i cukrzyca typu 1. Postępy w tej dziedzinie w ciągu ostatnich kilku lat są naprawdę niezwykłe.

• Terapie wykorzystujące komórki macierzyste zbliżają się do praktycznego zastosowania
• Wyzwanie polega na odtworzeniu skomplikowanych warunków rozwojowych w laboratorium, które są niezbędne do wytworzenia w pełni funkcjonalnych tkanek.
• Pierwsze udane przeszczepy laboratoryjnie hodowanych neuronów i komórek beta trzustki wskazują na obiecujące wyniki kliniczne
• Naukowcy pogłębiają swoją wiedzę na temat procesów różnicowania komórek macierzystych, przybliżając tym samym koncepcję „części zamiennych” dla ludzkiego ciała do rzeczywistości
• Więcej informacji o biznesie znajdziesz na Businessinsider.com.pl

Minęło około 25 lat, odkąd naukowcy po raz pierwszy wyizolowali silne komórki macierzyste z zarodków uformowanych w wyniku zapłodnienia in vitro. Te komórki — teoretycznie zdolne do rozwinięcia się w dowolną tkankę w ciele człowieka — dawały nadzieję na przełom w medycynie. Koncepcja była taka: części zamienne na każdą dolegliwość.

Jednak droga badań nad komórkami macierzystymi nie była prosta. Chociaż naukowcy szybko odkryli metody generowania komórek, które mogłyby przekształcić się w różne typy bez wykorzystania zarodków, osiągnięcie prawdziwej funkcjonalności w tkankach dorosłych okazało się o wiele trudniejsze, niż przewidywano. Dlaczego?

Podstawowym wyzwaniem jest to, że pochodzenie komórek (tj. komórek, które mogą przekształcić się w dowolną tkankę) jest jedynie punktem wyjścia. Aby wygenerować w pełni rozwiniętą, funkcjonalną tkankę, należy odtworzyć wysoce złożone warunki rozwojowe, które istnieją w żywym organizmie.

Przeczytaj także: AI nie pozwoli ci przejść na emeryturę. „Podwoi długość ludzkiego życia w ciągu dekady”

Tworzenie tkanki to monumentalne wyzwanie

W naturze komórki macierzyste otrzymują szereg sygnałów (chemicznych, mechanicznych, hormonalnych) w precyzyjnych momentach rozwoju. W laboratorium sygnały te muszą być dokładnie naśladowane, aby zapobiec „pomieszaniu ścieżek rozwoju” . Brak prawidłowego czynnika wzrostu w kluczowym momencie może prowadzić do nieprawidłowego różnicowania lub pojawienia się niepożądanego typu komórek.

Tkanki w ciele rozwijają się również w określonej architekturze — macierzy pozakomórkowej, układzie naczyniowym, interakcjach z innymi komórkami. Kultury in vitro mają trudności z dokładnym odtworzeniem tak złożonej struktury i zapewnieniem odpowiedniej dystrybucji składników odżywczych lub tlenu. W konsekwencji, nawet jeśli zostaną wyprodukowane prawidłowe komórki, często nie udaje im się utworzyć tkanki o fizjologicznej funkcjonalności.

Złożona regulacja genetyczna i epigenetyczna stanowi kolejną przeszkodę. Oprócz genów komórki, modyfikacje epigenetyczne (np. metylacja DNA, zmiany histonów) odgrywają znaczącą rolę w określaniu, w jaki sposób geny są „wyrażane”. W naturze epigenetyka jest silnie uwarunkowana sygnałami z mikrośrodowiska. Opanowanie tych procesów w laboratorium wymaga nie tylko wiedzy o tym, które geny aktywować, ale także kiedy i w jakich warunkach .

Komórki konkretnej tkanki (np. nerwu, mięśnia lub wątroby) muszą nie tylko przypominać konkretne komórki, ale także działać tak, jak działają w ciele. Na przykład kardiomiocyty — komórki mięśnia sercowego — muszą kurczyć się synchronicznie i przewodzić impulsy elektryczne, aby skutecznie pomóc w regeneracji uszkodzonego serca. To zadanie jest znacznie bardziej złożone niż samo „hodowanie” nowych komórek z określonymi markerami.

Komórki macierzyste posiadają również wrodzoną zdolność do nieograniczonej proliferacji. Jest to korzystne, pod warunkiem, że zachowamy kontrolę nad tym procesem. W przeciwnym razie istnieje ryzyko zmian nowotworowych lub powstania nieprawidłowych typów tkanek w obszarach, w których zamierzamy je zastosować klinicznie.

Na koniec, każda tkanka ma swoje unikalne wymagania. To, co okazuje się skuteczne w przypadku wczesnych kultur neuronów, niekoniecznie musi mieć zastosowanie do komórek chrząstki lub trzustki . Opracowanie skutecznych i bezpiecznych metod różnicowania wymaga lat badań, eksperymentów i optymalizacji warunków dla każdego konkretnego typu komórek. Wydaje się, że część z tych lat możemy mieć już za sobą.

Sprawdź także: Personal AI supercomputer dla każdego? Nvidia może zrewolucjonizować rynek

Części zamienne dla każdego stają się rzeczywistością

Naukowcy wprowadzają innowacje w zakresie nowych technik, które ułatwiają tworzenie bardziej złożonych, „organopodobnych” struktur i coraz lepiej rozumieją mechanizmy różnicowania. Nadal jednak istnieje potrzeba uniwersalnych i całkowicie niezawodnych protokołów, które umożliwiłyby generowanie dowolnej tkanki z komórek macierzystych w formie odpowiedniej do przeszczepu klinicznego.

Mimo to, istnieją pewne obiecujące wstępne ustalenia . Justin Graves, pacjent cierpiący na ciężką epilepsję, przeszedł już przeszczep neuronów wyhodowanych w laboratorium, którego celem jest zmniejszenie nieprawidłowej aktywności elektrycznej w mózgu, która wywołuje ataki padaczkowe.

Od czasu operacji w 2023 r. na Uniwersytecie Kalifornijskim w San Diego Graves zgłaszał, że doświadczał napadów mniej więcej raz w tygodniu, co stanowiło znaczną redukcję w porównaniu z codziennymi zdarzeniami, z którymi zmagał się wcześniej. „To była niesamowita, całkowita transformacja. Teraz jestem zasadniczo zwolennikiem komórek macierzystych” — stwierdził krótko po zabiegu.

Badania nad padaczką są prowadzone przez Neurona Therapeutics i wciąż znajdują się w początkowej fazie. Do tej pory leczono 15 pacjentów, a

Źródło